Não há alteração no DNA do paciente, segundo Ortega. A aplicação dura cerca de uma hora. A dose é conforme o peso da criança. Quanto mais leve o paciente, menor a dosagem.

O remédio tem efeitos colaterais?

A neuropediatra explicou que, como o gene é introduzido no paciente através da cápsula de um vírus, efeitos colaterais podem ocorrer. Porém, há como fazer um trabalho de prevenção.

“O vírus não é maléfico, mas o corpo faz a reação com anticorpos. Para diminuir a reação, usa-se corticoide, aqueles usados até para rinite. Começa a usar um dia antes e continua por pelo menos dois meses o corticoide”, explicou.

O objetivo é evitar alterações no fígado. Há casos em que a criança precisará ficar internada, mas se trata da minoria dos pacientes, conforme a neuropediatra.

A eficácia do remédio está comprovada?

Segundo Ortega, a eficácia já foi comprovada. “Estudos clínicos de crianças com AME tipo 1 [em bebês], bebês bem novinhos descobrem [a doença] já no teste do pezinho. É uma rotina lá fora [no estrangeiro] e já começam a medicação com um mês, bem cedo. Eles [bebês] estão se desenvolvendo normalmente, com 1 ano já estão caminhando, correndo”, afirmou.

É preciso fazer algum outro tipo de tratamento após uso do Zolgensma?

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