Doença é rara, atingindo menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos

Crianças que precisam de tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, doença rara que afeta os movimentos do corpo e também a respiração, terão, a partir desta segunda-feira (24), acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde. O SUS passará a realizar a terapia genética com o medicamento Zolgensma, que na rede particular custa em média R$ 7 milhões.

“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, comemorou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

A indicação desse tipo de terapia é para pacientes de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. De acordo com o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passará a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença.

Segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticadas coma a doença. Na prática, o tratamento faz uso do medicamento em substituição à função de um gene ausente ou que não está funcionando corretamente.

A incorporação do tratamento foi viabilizada por meio de um acordo firmado com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. 

“Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”, explica o ministro.

Protocolo

Para iniciar o tratamento, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, presentes nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

O paciente será acolhido e passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, também será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única.

Antes do acordo, o Zolgensma já era ofertado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 ações judiciais.

Entenda

A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. A doença é considerada rara, por atingir menos de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos.

Na rede pública, os pacientes de AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, são tratados com os medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Segundo o Ministério da Saúde, em 2024, esses medicamentos tiveram mais 800 prescrições emitidas para tratamento.

Fonte: Agência Brasil

Excesso de peso aumenta o risco de cerca de 200 doenças, entre elas, problemas metabólicos, cardiovasculares e vários tipos de câncer

Após promover transformações em estrelas de Hollywood, valorizar as ações do fabricante em 65% e sumir das prateleiras das farmácias devido à alta procura, o Ozempic agora está sendo estudado para tratar condições de saúde diferentes da diabetes e da obesidade.

Desenvolvida pela empresa Novo Nordisk, a medicação foi criada para combater a diabetes, e a perda de peso era um efeito colateral esperado. Com o tempo, o uso off label se tornou mais comum e a caneta injetável virou uma aliada importante contra a obesidade, hoje considerada uma epidemia global.

“Os benefícios adicionais do Ozempic são de grande importância, já que muitos pacientes com obesidade sofrem de comorbidades, aumentando o risco de complicações graves de saúde”, explica a médica Andrea Pereira, cofundadora da ONG Obesidade Brasil, que presta assistência a pacientes com a condição.

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Achados científicos além da obesidade

Até aqui, a diminuição do risco cardiovascular entre os que usam a medicação é um dos achados mais consistentes. No ano passado, a Novo Nordisk anunciou que o Wegovy, remédio similar ao Ozempic, reduziu em 20% o risco de eventos cardiovasculares graves em adultos com sobrepeso ou obesidade. A medicação tem o mesmo princípio ativo do Ozempic: a semaglutida.

Em março, o Wegovy foi aprovado nos Estados Unidos como medicação preventiva para doenças cardíacas em pessoas obesas ou com excesso de peso: é a primeira vez que um medicamento dessa classe é autorizado para esse fim.

Os resultados de outro ensaio clínico também demonstraram benefícios da semaglutida para a saúde renal. O uso da medicação reduziu o risco de eventos relacionados com doenças renais em 24% dos pacientes. A possibilidade de falência renal é maior para pessoas com obesidade, uma vez que o fígado trabalha com sobrecarga devido à massa corporal elevada.

“Conforme novos estudos vão surgindo, estão sendo investigados diferentes benefícios promissores dos agonistas do receptor de GLP-1, como o Ozempic. Por exemplo, uma pesquisa avançada mostrou que o medicamento melhorou significativamente os sintomas da apneia do sono; um outro apontou benefícios contra a doença hepática gordurosa”, afirma o médico Rodrigo Schröder, que tem especialização em nutrologia.

Ozempic e inflamações cerebrais

Uma outra vertente interessante de estudos investiga se a medicação pode ter efeitos protetores para o cérebro contra as doenças neurodegenerativas. A hipótese é que a medicação seja capaz de reduzir as inflamações de neurônios que provocam declínio cognitivo e são características de pacientes com Alzheimer e Parkinson.

A farmacêutica já está realizando ensaios clínicos com esse fim para avaliar a eficácia do medicamento e a expectativa é que os primeiros resultados sejam divulgados em 2025.

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Fonte: Metrópoles